Una mujer vive 19 años sin cáncer tras recibir una terapia de células CAR-T, la remisión "más larga" registrada

Cuando aún era una niña, acudió en 2006 al Hospital Infantil de Texas (Estados Unidos) para recibir una terapia "altamente experimental" contra el cáncer de células nerviosas, pues los tratamientos estándar no habían podido detener el tumor, que se había extendido a sus huesos y el pronóstico era malo.

Después de 19 años, esta mujer se encuentra libre de cáncer y se ha convertido en madre de dos hijos; desde entonces, los científicos han logrado producir "resultados asombrosos" con este tipo de terapia en algunos cánceres de sangre, como la leucemia.

Algunos de los primeros receptores de la terapia CAR-T han estado libres de cáncer durante más de una década, razón por la que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha aprobado desde 2017 hasta siete terapias de células CAR-T.

Los investigadores han intentado repetir este tipo de éxitos en tumores sólidos como los causados por el neuroblastoma, un cáncer de células nerviosas que generalmente se diagnostica en niños pequeños, lo que hace que "los últimos resultados sean una noticia particularmente buena", tal y como ha resaltado la oncóloga pediátrica e investigadora de cáncer en la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford en California (Estados Unidos), Sneha Ramakrishna, que no participó en el estudio.

"Esto me da mucha esperanza. Vamos a desbloquear las células CAR-T para las personas con tumores sólidos", ha añadido Ramakrishna, quien ha explicado que estas células inmunes han sido diseñadas para producir una proteína llamada receptor de antígeno quimérico (CAR), que se adhiere a un objetivo que se encuentra en una célula cancerosa, lo que hace que la célula inmune la ataque y la destruya.

Al comenzar el estudio del neuroblastoma en 2004, la terapia con células CAR-T todavía "era una idea un poco descabellada", según la investigadora de inmunoterapia en el Baylor College of Medicine en Houston (Estados Unidos) y miembro del equipo que dirigió el ensayo, Helen Heslop.

Heslop ha resaltado que los resultados de este primer ensayo "fueron prometedores" pero "mixtos" pues, de los once niños que tenían tumores en aquel momento, las células CAR-T destruyeron todos los signos de cáncer en solo tres de ellos, y acabó regresando en uno de estos, mientras que el otro dejó de regresar para sus controles anuales; el tercero es la niña que ha estado libre de la enfermedad todo este periodo.

A otros ocho niños del ensayo se les había diagnosticado cáncer pero no tenían tumores en el momento del tratamiento, y cinco habían respondido a terapias estándar antes, pero el cáncer acabó regresando "con fuerza"; de ellos, cinco aún estaban libres de la enfermedad en su último control, entre diez y 15 años después de la terapia.

Aunque Ramakrishnan asegura que "no está claro" si las células CAR-T curaron a estos niños o si la enfermedad ya había sido vencida antes del ensayo, los datos sugieren que podría merecer la pena probar estas terapias en niños con niveles bajos de enfermedad, algo que "rara vez se hace".

Desde ese primer ensayo en, los investigadores han desarrollado nuevas formulaciones de células CAR-T contra el neuroblastoma, y han ajustado sus protocolos en busca de resultados más consistentes.

"Hay motivos para el optimismo. Pero, al mismo tiempo, todavía queda mucho camino por recorrer", ha expresado el investigador de cáncer especializado en Inmunoterapia en la Universidad de Florida en Gainesville (Estados Unidos), Duane Mitchell.