Investigadores españoles prueban una técnica no invasiva para la terapia génica del Parkinson

Los resultados obtenidos en paralelo pacientes con Parkinson abren la puerta a nuevos escenarios y representan un punto de partida para futuros ensayos con aplicación en otras enfermedades neurodegenerativas y tumores cerebrales. "En este estudio hemos demostrado que el suministro de terapia génica es seguro, sin daño visible en el cerebro", señala uno de los autores de la investigación, el doctor José Ángel Pineda-Pardo.

Los nuevos hallazgos acaban de ser publicados por la revista científica 'Science Advances', en una investigación dirigida por el profesor José A. Obeso, cuyos autores principales han sido los investigadores de HM CINAC (del HM Puerta del Sur de Móstoles), el doctor Javier Blesa y el doctor José Ángel Pineda-Pardo y pertenecientes al Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED), dependiente del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII). En el estudio también han participado científicos de la Universidad de Kyoto (Japón).

Esta nueva terapia no invasiva se produce gracias a la apertura temporal de la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos de baja intensidad (LIFU) en regiones relevantes para pacientes con enfermedad de Parkinson (sustancia negra y estriado).

Los vectores virales se inyectaron a través de una vena periférica y penetraron al cerebro gracias a la apertura de la barrera hematoencefálica. "Es importante destacar que, al ser una apertura focal, los vectores virales llegan únicamente a la región en la que se ha actuado, evitando la interacción con el resto de las estructuras cerebrales, lo que permitirá en última instancia el diseño de estrategias terapéuticas personalizadas", explica el doctor Pineda-Pardo.

En concreto, se logró la administración vía intravenosa de adenovirus tipo nueve a regiones del cerebro afectadas en la enfermedad de Parkinson, sin que se observaran efectos secundarios negativos ni daños en los tejidos. El estudio sugiere que esta administración podría generalizarse a otros vectores virales utilizados en terapia génica.

Este nuevo descubrimiento está especialmente implicado en la enfermedad del Parkinson pero los investigadores aseguran "se podría aplicar a otras enfermedades como la enfermedad de Alzhéimer, la enfermedad de Huntington o la Esclerosis Lateral Amiotrófica". "Hay que tener en cuenta que existen numerosas moléculas que podrían llegar al cerebro de forma más eficiente con este tipo de procedimiento", indica el doctor Blesa.